Teleurstellende resultaten Wave Live Sciences PRECISION-HD1 en 2 onderzoeken

Wave Life Sciences stopt de ontwikkeling van twee ASO’s. De twee ASO’s slaagden er niet in om de huntingtineniveau’s van patiënten met de ziekte van Huntington te verlagen. Wave Life Sciences plant een nieuwe klinische proef met een derde ASO. Verbeterende chemie moet succes bieden.

Tijdens de PRECISION-HD1- en PRECISION-HD2-onderzoeken kregen deelnemers elke vier weken doses ASO of placebo toegediend via een injectie in de wervelkolom. Deze relatief korte fase 1b/2a-onderzoeken moesten de veiligheid en het vermogen van de medicijnen om schadelijk huntingtine te verlagen, testen. Helaas werden er in de onderzoeken geen significante verandering in de niveaus van het schadelijke huntingtine-eiwit gevonden bij proefpersonen die werden behandeld met WVE-120102, vergeleken met degenen die werden behandeld met placebo. 

Verder onderzoek met derde ASO

Ondanks de teleurstellende resultaten gaat Wave verder met een onderzoek met een derde ASO genaamd WVE-003 om het schadelijke huntingtine eiwite te verlagen. Een verbeterde chemie van WVE-003 moet succes bieden. Dit doet Wave “next-generation PN backbone chemie ?” Dit betekent in wezen dat er veranderingen zijn in de structuur van de ASO-molecule waardoor het medicijn hopelijk beter presenteert bij patiënten.  De fase 1b/2a klinische studie voor WVE-003 begint in 2021.

Lees het persbericht van Wave Life Sciences