U bent hier

uniQure boekt vooruitgang in trial met 10 deelnemers

Door: Huntington KennisNet Nederland op 
Like  0

We schreven eerder al wat over de lopende trials van uniQure. Sinds gisteren is er weer wat nieuws bijgekomen! Een eerste groep van tien deelnemers is namelijk gedoseerd in een klinische proef van een ZvH-gentherapie. Ook zijn er drie veelbelovende nieuwe publicaties bijgekomen die een verlaging van huntingtine bij dieren omschrijven.

uniQure meldde dat een eerste groep van tien deelnemers in de studie, de allereerste ZvH-gentherapie, succesvol was gedoseerd. Via een hersenoperatie is AMT-130 toegediend. In totaal hebben zes mensen de operatie gekregen en vier hebben een imitatieoperatie ondergaan. Dit is nodig om de veiligheid en effectiviteit van het medicijn te kunnen garanderen.

Gezien er tot dusver geen (grote) veiligheidsproblemen zijn geĆÆdentificeerd gaat uniQure verder met meer onderzoek. De volgende stap is om dit proces voort ze zetten met 16 nieuwe patiĆ«nten in de Verenigde Staten van Amerika. Tevens volgt er een studie in Europa. Hierbij krijgen 15 personen het medicijn.

Wat betreft de verscheidene dierproeven is er ook goed nieuws: twee publicaties bekrachtigen het bewijs voor een veilige en krachtige huntingtineverlaging met een eenmalige chirurgische benadering met behulp van een virus. Tevens is er een derde publicaties die een nieuwe manier demonstreert om de blijvende effecten van AMT-130 in de hersenen te volgen.

Lees het originele artikel op de site van HD Buzz (in het Engels) voor een samenvatting van de drie papers en voor meer info over de menselijke trials van uniQure: https://en.hdbuzz.net/302.

afbeelding van HuntingtonNet

Huntington KennisNet Nederland