U bent hier

Nieuwe studie naar huntingtineverlagend medicijn

 

UniQure mag starten met een onderzoek naar de veiligheid van een nieuw medicijn. Het medicijn brengen ze direct in de hersenen en heeft als doel om de huntingtine te verlagen. De werkzame stof zit gekoppeld aan een niet-actief virus dat zich verspreidt door de hersenen. Daarom hoeft de behandeling niet elke keer herhaald te worden. Eerdere onderzoeken bij dieren waren succesvol.

Verschillende organisaties zijn bezig met Huntingtineverlagende studies, zoals Roche/Ionis, Wave Life Sciences en UniQure. Roche is daarin het verst gevorderd (fase 3). Het medicijn van Roche is gemaakt van DNA dat niet permanent door de cellen wordt opgenomen. De genentherapie van UniQure is erop gericht om het DNA te veranderen en nieuwe genetische instructies toe te voegen aan de cellen. Het grote verschil is dat genentherapie langdurig resultaat beoogt, terwijl het medicijn van Roche regelmatig opnieuw moet worden toegediend. Genentherapie heeft echter ook grote risico’s: de voordelen zijn langdurig, maar de nadelen ook. Daarom is het van belang om te testen of het medicijn veilig is voor mensen (fase 1).

 

Lees voor meer informatie het artikel op Vereniging van Huntington

Lees hier het uitgebreide Engelstalige artikel van HDBuzz