U bent hier

Wijziging in het onderzoeksontwerp van Roche's huntingtine-verlagende studie

HD Buzz ontving op 26 maart bericht over een wijziging in het ontwerp van Roche’s huntingtine-verlagende onderzoek - bekend als de GENERATION HD1-studie. De verandering in het onderzoeksontwerp komt als een verrassing, maar HD Buzz denkt dat het een goede zaak is. Wat is er precies gebeurd?

De Roche-aanpak van huntingtine-verlaging

Het doel van huntingtine-verlagende therapieën is om te voorkomen dat de ZvH-mutatie - gevonden in het ZvH-gen - door cellen wordt gebruikt om het huntingtine-eiwit te maken. Een cruciaal onderzoek is er één waarvan de sponsor van het onderzoek - meestal een farmaceutisch of biotechnologisch bedrijf - hoopt dat dit zal leiden tot de goedkeuring van een medicijn voor gebruik bij patiënten. Het doel van deze onderzoeken is om aan toezichthouders te tonen dat een medicijn niet alleen veilig is, maar ook dat het de symptomen verbetert die van belang zijn voor patiënten.

Roche ontwierp hun ZvH ASO-studie, genaamd GENERATION HD1, om te onderzoeken of behandeling met hun ZvH ASO de verergering van de symptomen vertraagt. Een ASO is een soort genuitschakelbehandeling waarin speciaal ontworpen DNA-moleculen worden gebruikt om een gen het zwijgen op te leggen.

Wat is er nieuw?

De ASO's werden het oude onderzoeksontwerk eens per maand toegediend aan de deelnemers. In het nieuwe ontwerp slechts eens per twee maanden. Het lijkt erop dat Roche resultaten heeft gezien die suggereren dat het verlagen van het huntingtine-eiwit goed genoeg was met twee maanden tussen de doses, waardoor ze het gevoel hebben dat het maandelijks toedienen misschien niet nodig is. In feite maken ze wijzigingen in het ontwerp van de GENERATION HD1-studie om te zien of er nog meer tijd tussen de behandelingen kan zitten, door een nieuwe groep te includeren die eens per vier maanden wordt behandeld.

Als je drie keer per jaar injecties met medicijnen zou moeten krijgen, vergeleken met twaalf, zou dit een enorm verschil maken als het medicijn goedgekeurd wordt voor de ZvH.

Lees het hele artikel op HD Buzz

Lees hier meer achtergrondinformatie over genuitschakelbehandelingen