U bent hier

Onderzoek: gentherapie in een vroeg stadium kan mogelijk de progressie van symptomen vertragen

Door: Huntington KennisNet Nederland op 
Like  0

Nieuwe experimenten van onderzoekers van Johns Hopkins Medicine wijzen erop dat gentherapie in een vroeg stadium mogelijk kan helpen om de progressie van Huntington symptomen te vertragen.

In een reeks experimenten onderdrukten onderzoekers de mutatie in het huntingtine-gen bij muizen. Dat deden ze met behulp van een technologie voor het bewerken van genen die bekend staat als CRISPR. Vervolgens gebruikten de onderzoekers MRI scans en andere tests om de hersenfunctie in de loop van de tijd te volgen, zowel van muizen met de huntingtine-mutatie als een controlegroep van muizen waarin het defecte gen niet was bewerkt.

De experimenten beoordeelden afwijkingen in het traject van arteriolaire bloedvolumes in muizenhersenen met de ZvH-mutatie op een leeftijd van 3, 6 en 9 maanden (respectievelijk pre-symptoomstadium, begin van symptomen en post-symptoomstadium). De onderzoekers keken of onderdrukking van het gemuteerde huntingtine-gen in de neuronen veranderde arteriolaire bloedvolumes in het presymptoomstadium kon normaliseren, en of verminderde expressie van het huntingtine-gen in het presymptoomstadium de ontwikkeling van symptomen zou kunnen vertragen of zelfs voorkomen.

‘Over het algemeen suggereren onze gegevens dat de cerebrale arteriolaire bloedvolumemeting een veelbelovende niet-invasieve biomarker kan zijn voor het testen van nieuwe therapieën bij patiënten met de ZvH die nog geen symptomen van de ziekte vertonen. Het introduceren van een behandeling in dit vroege stadium kan langdurige voordelen hebben,’ aldus Wenzhen Duan, directeur van het laboratorium voor translationele neurobiologie en hoogleraar psychiatrie en gedragswetenschappen aan de Johns Hopkins University School of Medicine.

Meer weten? Lees het originele artikel op de site van EurekAlert! (in het Engels). Klik hier.

afbeelding van HuntingtonNet

Huntington KennisNet Nederland